Die Methode der Evidenz-basierten Medizin (EBM) ermöglicht eine objektive und nachvollziehbare Bewertung medizinischer Studien. Bei dem Begriff Evidenz handelt es sich um ein eingedeutschtes lateinisches Wort, das ursprünglich „Deutlichkeit“, „Klarheit“ meint. Im Englischen meint „evidence“ = Beweis. Zur Überprüfung von Therapien und zur Beurteilung von Therapieempfehlungen benötigt man Studien,welche diese Evidenz, also Beweise für die Wirksamkeit und Sicherheit, erbringen.
Die statistische Auswertung der Studienergebnisse hat ergeben, dass diese mit hoher Wahrscheinlichkeit nicht auf dem Zufall beruhen. Je kleiner eine Studie, desto größer ist das Risiko, nur zufällig ein signifikantes Ergebnis zu erhalten oder aber einen tatsächlich vorhandenen Effekt zu übersehen.
Diese Abkürzung steht für „randomized controlled trial“, also „randomisiert kontrollierte Studie“. Kontrolliert bedeutet hier, dass zusätzlich zu der Gruppe, die das Studienmedikament erhält, eine vergleichbare „Kontrollgruppe“ ein anderes Medikament – oft ein Scheinmedikament, also „Plazebo“ – bekommt. Eine randomisierte Studie ist eine Untersuchung bei der die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip einer behandelten Gruppe (Experimentalgruppe) oder einer nicht behandelten Gruppe (Kontrollgruppe oder Plazebogruppe) zugeordnet werden.Dadurch werden zwei vergleichbare Gruppen gebildet, die sich nur durch die Behandlung (z.B.Medikament) unterscheiden. Randomisiert-kontrollierte Studien sind für den Nachweis der Wirksamkeit einer Behandlung unerlässlich.
Wichtig ist darüber hinaus, dass diese Studie möglichst doppelblind durchgeführt wird. Das heißt, dass sowohl Ärzte als auch Patienten nicht wissen, wer das wirksame Medikament erhält und wer das Plazebo.
Oft werden derartige Studien auch als prospektiv bezeichnet. Das heißt, man plant erst die Studie und behandelt dann Patienten und erhebt Daten. Im Gegensatz dazu untersucht eine retrospektive Studie Patienten, die schon behandelt wurden.
Bei Medikamentenstudien unterscheidet man vier Phasen:
In der Phase-1 Studie werden vor allem Daten zur Verträglichkeit, also zu Nebenwirkungen bei Gesunden, aber auch schon bei einigen Betroffenen gesammelt.
In einer Phase-2 Studie oder Pilotstudie werden bei Patienten Daten zur Verträglichkeit und erste Informationen zur Wirksamkeit gesammelt. Hierbei ist bereits immer eine Kontrollgruppe eingeschlossen.
In der Phase-3 Studie werden RCTs durchgeführt. Oft sind dies die Studien, die als Basis für eine Zulassung dienen.
In Phase-4 Studien werden im Rahmen der alltäglichen Anwendung des Medikaments vor allem Medikamentennebenwirkungen dokumentiert. Diese Studien werden oft auch Anwendungsbeobachtungen genannt.
Einschlusskriterien bezeichnen die Kennzeichen, die ein Patient besitzen muss, um an einer bestimmten Studie teilnehmen zu können, z.B. einen bestimmten Beeinträchtigungsgrad. Aussagen zur Wirksamkeit eines Medikamentes können nur auf die jeweils einbezogenen Patienten gemacht werden. Insofern ist es von großer Bedeutung, in der Planung einer Studie die Eigenschaften der Teilnehmer festzulegen, die aufgenommen werden sollen. Dabei ist die Frage leitend: Für welche Gruppe von Patienten soll die Gruppe der Studienteilnehmer repräsentativ sein? Nur für solche Patienten hat dann ein Studienergebnis auch eine Gültigkeit.
Der Endpunkt bezeichnet das Studienziel bzw. das Kriterium, auf welches die Therapie untersucht werden soll, z.B. das Fortschreiten einer Beeinträchtigung aufzuhalten.
Nach Studienabschluss finden oft so genannte „Subgruppenanalysen“ statt. Das heißt, es werden Patientengruppen herausgefiltert, bei denen sich doch ein Effekt einer bestimmten Therapie zeigen lässt. Auch das ist problematisch, da das Risiko steigt, nur zufällig signifikante Ergebnisse zu finden.
Ein signifikantes Studienergebnis heißt nicht, dass es deshalb auch bedeutsam oder „klinisch relevant“ für den Patienten sein muss. Zum Beispiel kann der Nutzen einer Therapie sehr klein sein oder nur auf einen nicht bedeutsamen Endpunkt bezogen sein.
Als schwerwiegende Ereignisse werden alle besonderen Vorkommnisse verstanden, die den Teilnehmern während der Zeit der Studie widerfahren. Oft ist zu Beginn einer Studie nicht klar, ob ein direkter Zusammenhang dieses Ereignisses zur Einnahme des Studienmedikaments besteht. Ein Raubüberfall mit Verletzung zum Beispiel wäre ein solches Ereignis, hat aber meist nichts mit dem Studienmedikament zu tun; ein Herzinfarkt könnte allerdings schon mit einem Medikament zusammenhängen. Deshalb versucht man von vornherein alle Ereignisse zu erfassen, um dann später mögliche Zusammenhänge zu klären.
